エブリスディとは｜中外製薬｜With your SMA-脊髄性筋萎縮症（SMA）

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エブリスディによる治療を受けられる方および
治療をサポートされる方に向けたコンテンツです

エブリスディとは

エブリスディは、脊髄性筋萎縮症（せきずいせいきんいしゅくしょう、SMA）の治療をするために1日1回食後に飲むお薬（経口薬）※1です。
筋肉を動かすために必要なSMNタンパク質※2の量を増やすように作用します。

※1：お薬を口から服用することが困難な場合は、経鼻または胃ろうチューブから投与すること（経管投与）が可能です。
※2：運動神経細胞生存タンパク質

SMAのことを知りたい方はこちら

エブリスディの作用

未治療のSMA患者さんは、主にSMN1（エスエムエヌワン）遺伝子の変化が原因で、筋肉を動かすために必要なSMNタンパク質がわずかしかつくれず不足した状態です。
エブリスディは、SMN1遺伝子に似たSMN2（エスエムエヌツー）遺伝子に作用します。SMN2遺伝子がつくるSMNタンパク質の量を増やし、正しくはたらかないSMNタンパク質をつくりにくくする作用があります。SMNタンパク質の量が増えることで、運動神経細胞のはたらきが維持され、筋肉が動きやすくなる手助けをします。